國內細胞療法熱,產業成形還有挑戰

細胞治療成全球生物科技最夯的議題,國內自去年通過自體細胞的特管辦法後,各家醫療單位與相關供應鏈的合作消息,如雨後春筍般冒頭,一旦後續延伸至異體細胞治療的再生醫療專法過關,市場熱度可望更勝以往。業界認為,短期內在特管辦法支撐下,上市櫃廠商較可期待的商機來自擁有合格GTP實驗室的廠商,未來若擴及異體移植,可參與的供應鏈可望上下串接,逐步形成生技內具實力的次產業。


所謂的細胞治療,指的是將細胞經過分離、純化、體外培養等程序,使其數量與活性增加,再注入病患體內,以達到治療疾病、改善健康與身體狀態的目的,其中細胞來源可分為自體細胞與異體細胞兩大類。根據統計,2017年全球細胞治療領域含幹細胞、免疫細胞、體細胞的規模約62億美元,未來幾年將以年複合25%以上的成長幅度,2021年將上看162億美元。

而在國際的發展上,最被外界津津樂道的日本市場,2015年境內再生醫療規模僅140億日圓,九成為癌症免疫療法與美容相關等自費市場,因日本法規是全球的先驅,再生醫療甚至被列首相安倍三箭的其中一個重要支柱,因此預期2030年將突破1兆日圓,甚至可能有臟器移植的產品與技術出現。

日本是台灣相關法令修改最重要的參考對象,根據自體細胞或異體細胞移植的不同,分別隸屬醫事法與食品藥品管理辦法管轄的範圍,前者適用的是特管辦法,後者則是再生醫療製劑管理條例。

進度比較快的特管辦法是在去年9月4日正式公告,6日實施,開放項目範圍包括自體周邊血幹細胞移植、自體免疫細胞治療、自體脂肪幹細胞移植、自體纖維母細胞移植、自體骨髓間質幹細胞移植及自體軟骨細胞移植等六大項,在近年全球生技界瘋狂投入的免疫細胞治療領域,除了如先前預期在血液惡性腫瘤與實體瘤經標準療法無效的後線治療領域外,實體癌第四期的前線治療也在開放範圍,領域較預估為大。不過在生產條件上,國內法規則是要求至較日本嚴格的GTP實驗室標準,一次到位。

因為特管辦法定義的是醫療機構內的醫事行為,因此僅限於醫師在醫療院所使用客製化的設備為病患提供量身訂做的服務;而即便有少數超大型教學醫院擁有自己的GTP生產實驗室,但若未來自體細胞治療成為常態療法的一環,多數的醫療院所急需的是委外尋求合規且具穩定量產能力的GTP實驗室,這也成為上市櫃廠商在特管辦法上,比較真實可以期待與創造短期收入的來源。

而因特管辦法須由醫療院所提出申請,近期相關廠商與醫院合作的消息陸續傳出,包括長聖、基亞、訊聯、三顧、尖端等,陸續與中國醫大、永長欣診所、三軍總醫院、義大醫院、慈濟醫院等合作的消息傳出,希望爭取獲准的頭香,一旦正式獲准,醫院即可開始選擇適合的病人進行自體細胞移植的治療程序,而扮演特管辦法下系包生產後援的該等廠商,就有機會認列委外生產的收入。

只是特管辦法下的自體細胞治療,還是比較像是極度個人化的醫療行為,程度上比較類似把過去可能已行之有年的另類療法,從醫師與病患的協定,晉升為有法源基礎的管轄,並可合理收費,真的要推向國內細胞治療的全面商業化時代,後續擴及異體細胞移植的再生醫療製劑管理條例,恐怕才是業界期待的重點,因該條例一旦通過,是將異體細胞移植定位在類似藥品的醫療產品,走向規格化、商品化,製程標準得更趨一致,而台灣上市櫃廠商供應鏈就可能從單純的生產後援,擴大至細胞收集、保存、臨床研發、應用、生產等的一系列服務,才稱得上生技「次產業」的成形。

根據目前傳出政策的風向球與業界評估,未來再生醫療製劑管理條例可望在臨床試驗上給予特殊規格,包括核發有條件的期限許可、縮短產品上市時程等,對病患的好處是可望提前接受治療,對投入廠商的好處是降低臨床投入的時間與經費。

不過,細胞治療對全球都還算是嶄新領域,即便市場對未來五至十年會進入高速發展,無庸置疑,但其中面對的挑戰也不少;首先在價格上,因細胞療法屬於個人化醫療的環節,加上生產技術未能進一步突破,短期治療價格居高不下,恐成必然,如目前特管法傳出的自體細胞移植倘若在癌症領域,100萬台幣恐怕是低標,未來假設細胞療法要從少數承受得起該等負擔者再向下普及,價格是一關鍵。

而療效是各種新療法快速拓展的必要條件,只是現在無論在免疫療法或細胞療法,都存在療效在不同適用病患中較難預測成果的問題,未來是否可以隨新技術的演進,將真正適合的病患做更精準的分類,也是另個成敗因素。

至於國內法規開放立意良好,但先前主管機關常被質疑對創新技術與產品的准駁勇氣,亦為下一個重要觀察點,尤其在台灣在細胞治療立法已向日本等領先國家靠攏下,一旦再生醫療製劑管理條例通過,並有廠商循相關法規開啟國內臨床,主管機關有沒有足夠專業與承擔力,勇於核准可能全球首見的醫療產品,又即便獲准,國內醫生與病患的採用意願等,預料也會影響細胞治療領域的實質成長。